热点聚焦

1. 客户文献分享 | 昆明理工大学陈永昌团队的DMD新治疗策略

2025年3月10日，昆明理工大学的陈永昌教授及其团队在《Nature Communications》期刊上发表了题为“Activation of endogenous full-length utrophin by MyoAAV-UA as a therapeutic approach for Duchenne muscular dystrophy”的研究论文。该研究开发了一种名为MyoAAV-UA的肌肉靶向utrophin激活系统，旨在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。

研究显示，通过在mdx小鼠和非人灵长类动物中进行系统性给药，成功显著提升了内源性全长utrophin的表达，改善了骨骼肌功能，并有效减缓心脏功能的恶化，且这一效果可持续达六个月。此外，该系统在诱导多能干细胞（iPSC）衍生的DMD患者肌管中同样表现出良好的utrophin及其糖蛋白复合物的上调效果，显示出良好的治疗潜力和安全性。

2. 芳拓生物rAAV基因治疗产品获得新临床适应症批准

3月13日，芳拓生物宣布其自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品FT-003注射液获得了中国国家药品监督管理局（CDE）临床试验的默示许可，旨在用于治疗糖尿病视网膜病变（DR）。此次DR适应症的批准是FT-003注射液继nAMD和DME之后获得的第三个新适应症。

3. 客户文献解读 | 新研究揭示糖尿病性骨质疏松症的潜在治疗靶点

南京大学鼓楼医院的蒋青/郭保生团队近日在《Bone Research》（IF=143）发表了题为“Enhanced SIRT3 expression restores mitochondrial quality control mechanism to reverse osteogenic impairment in type 2 diabetes mellitus”的研究论文，系统阐明了SIRT3如何通过调节线粒体质量控制机制逆转2型糖尿病引起的骨质疏松，并探索了基于该机制的创新治疗策略。

4. 西南大学李翀团队开发新型LNP系统，实现脑部靶向治疗

2025年3月10日，西南大学药学院的李翀教授团队与澳门科技大学的姜志宏教授合作，在《Nature Communications》子刊上发表了题为“Berberine-inspired ionizable lipid for self-structure stabilization and brain targeting delivery of nucleic acid therapeutics”的研究论文。

5. 西湖大学研发新基因递送技术，提高基因编辑效率

西湖大学与西湖凝聚体团队联合开发了一种全新的基因递送系统——ProteanFect CRISPRMax小鼠免疫细胞转染试剂盒。该系统基于创新的内源蛋白凝聚体技术，显著提升了基因编辑效率和细胞存活率，为免疫学与基因编辑研究提供了强有力的技术支持。

6. 华南理工大学团队整合HIV糖蛋白递送CARmRNA，实现高效治疗

2025年3月11日，华南理工大学王均教授和许从飞副教授团队在《Cell Biomaterials》发表了论文“Leveraging T cell-specific fusogenicity of HIV for in vivo mRNA delivery to produce human CAR-T cells”。该研究提出了一种创新的体内靶向mRNA递送策略，通过模拟HIV的膜融合机制，开发出了一种T细胞特异性的膜融合型仿病毒颗粒（T-FVLPmCAR）。这一进展在体内能够以高效和特异性的方式生成瞬时人CAR-T细胞，有效抑制B细胞淋巴瘤生长，并且不会引发CRS和神经毒性，预示着其在基于mRNA的T细胞治疗中的潜在应用。

7. 罕见病AAV基因疗法启动首家临床研究中心

最近，杭州嘉因宣布其腺相关病毒（AAV）基因疗法治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床研究正式启动，标志着在这一领域的重要进展。

创新突破

1. 亚洲首例基因编辑猪成功实现异种肾移植

3月12日，来自空军军医大学西京医院的秦卫军教授团队在中国科学院院士窦科峰的指导下，将一只基因编辑猪的肾脏成功移植到一位终末期肾病患者体内。手术后，移植肾脏恢复良好，通过观察发现患者血肌酐已恢复正常水平。

2. 诺奖团队在《Nature》上发表研究，或将重建血脑屏障

斯坦福大学的Carolyn Bertozzi和Tony Wyss-Coray教授团队近期在《Nature》发布的文章聚焦于血脑屏障内皮细胞的糖萼异常改变，探讨其在衰老和神经退行性疾病中的重要影响。

3. 全球首个FDA批准的环形RNA疗法完成首次患者给药

3月10日，转录本（上海）生物科技有限公司宣布研发的环形RNA药物RXRG001在1/2a期临床研究中完成首例患者给药，旨在评估其在放射性口干症患者中的安全性与有效性。

资本速递

1. MeiraGTx与Hologen合作开发帕金森基因疗法，投资143亿美元

3月13日，临床阶段的基因治疗公司尊龙凯时与Hologen Limited达成战略合作，旨在加速帕金森病基因疗法AAV-GAD的开发。

2. 总投资达百亿，聚焦细胞治疗等项目

最近，长春市的生物医药城项目集中开工，标志着东北地区细胞产业的创新驱动新阶段。

3. 传奇生物细胞基因疗法产品销量突破963亿美元

3月11日，传奇生物宣布其核心产品CARVYKTI®在2024年实现显著业绩突破，全年销售额超过963亿美元，已有超过5000名多发性骨髓瘤患者接受治疗，诺华公司也已开始CARVYKTI®的商业化生产。